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Klinische Studien

Klinische Studien für Patienten mit neuroendokrinen Tumoren

Medizinische Entscheidungen, die Patienten zusammen mit dem Hausarzt und den Fachärzten treffen, beruhen auf wissenschaftlichen Erkenntnissen, aber auch auf gesammelten und überlieferten Erfahrungen (Erfahrungswissenschaft, Empirie). Zum Beispiel erfährt fast jeder im Laufe seines Lebens, dass Zahnschmerzen durch Karies sich durch eine entsprechende Zahnbehandlung beheben lassen und nicht von alleine verschwinden (außer wenn irgendwann der Nerv des Zahnes abstirbt). Eine vergleichende wissenschaftliche Untersuchung, die eine Zahnbehandlung mit Abwarten vergleicht, wäre somit sinnlos. Das gleiche gilt für eine Blinddarmentzündung, die nur durch eine Operation behandelt werden kann. Es ist durch die Überlieferung bekannt, dass vor der Entwicklung der operativen Blinddarmentfernung die Blinddarmentzündung meist tödlich verlief, sodass eine vergleichende Untersuchung ethisch nicht vertretbar wäre.
Viele medizinische Entscheidungen beruhen so zu gutem Recht auf dieser Erfahrungswissenschaft, allerdings können diese empirisch gewonnenen Entscheidungen auch in die Irre führen, hierfür gibt es zahlreiche Beispiele.
Daher bemüht man sich, neue Verfahren in der Erkenntnis (Diagnose) und Behandlung (Therapie) von Erkrankungen auf ihren Nutzen hin wissenschaftlich zu untersuchen. Zu diesem Zweck werden klinische Studien durchgeführt, das heißt neue Verfahren werden wirklichkeitsnah getestet.

Studiendesign

Die Art der klinischen Studien wird als Studiendesign bezeichnet. Folgende Begriffe werden verwendet:

  • Prospektiv: vorausschauend, Patienten werden nach dem Einschluss in eine Studie zukünftig beobachtet, zum Beispiel was passiert, wenn der Patient das Medikament X einnimmt?
  • Retrospektiv: rückblickend, Patienten werden nach der Erfassung rückblickend analysiert, zum Beispiel welche Belastungen vor der Entwicklung einer Krebserkrankung vorlagen.
  • Kontrolliert: Es existiert eine Kontrollgruppe als Vergleich, zum Beispiel ein bereits getestetes Diagnose- oder Therapieverfahren.
  • Placebo kontrolliert: Im Vergleich zum Wirkstoff wird ein Medikament verabreicht, das ein Scheinmedikament ist und sich äußerlich nicht vom Wirkstoff unterscheidet.
  • Doppel-blind: Patient und Arzt wissen nicht, ob der Patient das Medikament oder ein Placebo erhält.
  • Randomisiert: Ein Zufallsprinzip entscheidet über die Zuordnung zu einer Therapie.
  • Cross-over: Scheinbehandlung und Testbehandlung können nach bestimmten Kriterien, die in der Studie festgelegt sind, ausgetauscht werden.
  • Monozentrisch: Die klinische Studie wird nur in einer Einrichtung durchgeführt.
  • Multizentrisch: Die klinische Studie wird in mehreren Zentren durchgeführt.
  • Aktiv kontrolliert: Zwei verschiedene Therapieverfahren werden miteinander verglichen.
  • Kohortenstudie: Beobachtung einer definierten Gruppe.
  • Case-Control-Studie (Matching): Einer zu analysierenden Gruppe wird eine entsprechende Kontrollgruppe zugeordnet mit ähnlichen demographischen Eigenschaften, um äußere Einflüsse möglichst zu minimieren.

Welche Art der klinischen Studien durchgeführt werden, hängt von der Fragestellung und den Umständen ab, zum Beispiel, ob die Erkrankung häufig ist oder eher selten. Als aussagekräftigste Studie gilt die prospektive, randomisierte placebo-kontrollierte, doppel-blinde klinische Studie. Das heißt, die Patienten erhalten nach dem Zufallsprinzip ein Medikament oder ein davon nicht unterscheidbares Scheinmedikament, wobei weder der Patient noch der Prüfarzt wissen, wer das Medikament oder das Scheinmedikament erhält. Die Patienten werden am Anfang der Studie erfasst und der Verlauf der Erkrankung wird unter dem Medikament/Scheinmedikament verfolgt. Erst nach Beendigung der Studie wird „entblindet“, also aufgelöst, welcher Patient das Medikament oder das Scheinmedikament erhalten hat. Auf diese Weise werden viele Medikamente getestet. Bei Krebserkrankungen ist es jedoch häufig nicht möglich, eine placebokontrollierte Studie durchzuführen, sondern es werden zwei Therapieverfahren miteinander verglichen, da es ethisch nicht vertretbar wäre, ein Scheinmedikament zu verabreichen.


Phasen einer klinischen Studie

Klinische Studien zur Prüfung von Arzneimitteln gliedern sich in verschiedene Phasen. In der Phase I und II werden die Verträglichkeit und die Dosis überprüft. In der wichtigen Phase III soll der Wirkungsnachweis geführt werden. Phase III Studien werden für die Zulassung eines Medikaments für eine Erkrankung benötigt und sind daher oft groß angelegte prospektive kontrollierte Studien. Phase IV Studien sind Beobachtungsstudien (bereits nach Zulassung eines Medikamentes), um seltene Nebenwirkungen zu erfassen.

Klinische Studien für Patienten mit neuroendokrinen Tumoren

Wie sieht die Studienlage bei Patienten mit neuroendokrinen Tumoren aus? Leider sehr schlecht im Vergleich zu anderen Erkrankungen. Für die meisten angewendeten Diagnostik- und Therapieverfahren existieren nur unzureichende klinische Studien. Dies ist sicherlich durch die Seltenheit der Erkrankung bedingt und auch durch die geringe Zahl von Medikamenten, die für die Behandlung von Patienten mit neuroendokrinen Tumoren zugelassen sind. Vielfach gibt es nur retrospektive und nicht-kontrollierte Studien.

Mit dem Aufkommen neuer Wirkstoffe in der Krebstherapie wurden allerdings in letzter Zeit mehrere Phase III-Studien initiiert. Zusätzlich verbessert die Bildung von Zentren für die Behandlung von Patienten mit neuroendokrinen Tumoren und das deutsche Register für neuroendokrine Tumore die Bedingungen, um die dringlich notwendigen klinischen Studien für Patienten mit neuroendokrinen Tumoren durchzuführen. Durch diese Maßnahmen werden sich die Diagnose- und Therapieverfahren dieser Erkrankung in Zukunft wesentlich verbessern. Aufgrund der Pflicht, klinische Studien zentral anzumelden, können sich interessierte Ärzte und Patienten über die national und international durchgeführten klinischen Studien für ihre Erkrankung informieren, denn oft sind klinische Studien die einzige Möglichkeit, neue und innovative Medikamente zu erhalten (die allerdings dafür noch nicht auf ihre Wirksamkeit getestet wurden).

Die Studien können (teilweise) im Internet unter:

eingesehen werden.


Weitere Information über klinische (Arzneimittel-) Studien erhalten Sie auch unter:

Im folgenden wollen wir einige zur Zeit laufende oder geplante Studien für Patienten mit neuroendokrine Tumoren darstellen.

StudieIndikation
BEST-NETNET mit M1, N1
Camurusoffene, multizentrische, randomisierte Phase-II-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von CAM2029 bei zwei Patientengruppen mit Akromegalie sowie neuroendokrinen Tumoren (NET), die zuvor mit Sandostatin® LAR® behandelt wurden
Cooperate Extension (CRAD001KDE47)Verlängerung Studie- Cooperate-1
Offene Phase I Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Pasireotide LAR in Kombination mit Everolimus in fortgeschrittenen metastasierten NETs
CRAD001KDE37Multizentrische offene Phase II Studie zur Bewertung der Kombination von Afinitor mit Paclitaxel und Carboplatin in der Erstlinientherapie von Patienten mit fortgeschrittenem (Stadium IV) großzelligem Lungenkarzinom mit neuroendokriner Differenzierung (LC-NEC)
Luna (CSOM230DIC03)multizentrische , dreiarmige Phase II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pasireotide LAR, Everolimus, oder von Pasireotide LAR in Kombination mit Everolimus bei Patienten mit gut-differenzierten, neuroendokrinen Karzinomen der Lunge oder des Thymus
Radiant 4randomisierte, doppelblinde, multizentrische Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit von Everolimus (RAD001) mit bester unterstützender Begleittherapie im Vergleich zu Placebo mit bester unterstützender Begleittherapie bei Patienten mit fortgeschrittenen neuroendokrinen Tumoren (NET) des Gastrointestinaltrakts (GI) oder der Lunge
Seqtorrandomisierte Open-Label Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Everolimus gefolgt von Chemotherapie mit STZ-5FU bei Progression und der umgekehrten Reihenfolge, d.h. Chemotherapie mit STZ-5FU gefolgt von Everolimus bei Progression, bei fortschreitenden progredienten pNETs

Sonnet

offene, multizentrische, einarmige Phase II Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit der Kombinationstherapie mit Lanreotid Autogel 120mg und Temozolomid bei Patienten mit GEP-NET G1/G2
Telecast (LX.1606.303)Randomisierte, Placebo-kontrollierte, multizentrische Doppelblinstudie der Phase 3 zur Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von telotristat Etiprat (LX1606) bei Patienten mit Karzinoidsyndrom
Telestar (LX.1606.301)randomisierte Placebo-kontrollierte, doppelt verblindete, in Parallelgruppen durchgeführte Multicenter-Studie der Phase 3 zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Telotristat Etiprate (LX1606) bei Patienten mit Karzinoidsyndrom, welches durch eine Therapie mit Somatostatin-Analoga (SSA-Therapie) nicht adäquat behandelt warden kann
Telepath (LX.1606.302)Telotristat Etiprat - Erweiterte Behandlung für Patienten mit Karzinoidsyndrom